ダウン症治療の研究!IPS細胞を使った治療は実現するのか?

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ダウン症は、治療法がないと、言われてきました。

治療は、もっぱら、合併症に限られてきました。

しかし、ダウン症を根本的に治療する方法は、少しずつ研究が進められています。

近年、話題になっているのが、iPS細胞を使った治療です。

ips

ダウン症は正常な染色体が1本多い事で症状が出る

ダウン症は、21番染色体に生じたトラブルが原因で、症状が現れます。

21番染色体が、正常より1本多いのが、問題です

余分な1本は、正常な染色体です。

染色体が正常でも、1本多いために、さまざまな症状が出るのなら、その1本が働かないようにしたら、良いのではないか?その方向で、研究が始まりました。

→ダウン症の子供はなぜ屈折異常が起こる?原因と治療法について

ヒントになったのがX染色体不活性化!鍵になるのがXist遺伝子

正常な染色体が、余分に1本存在している場合、余分な1本が、不活性化されているのが、女性のX染色体です。

女性にはX染色体が2本存在します。

しかし、2本とも働いているわけではありません。

実は、そのうちの1本は、不活性化されています。

男性も女性も、働いているX染色体は、1本です。

女性のX染色体のうちの1本が不活性化されているのは、Xistという遺伝子によるとされています。

Xist遺伝子は、不活性化されているX染色体上に存在します。

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→ダウン症の染色体の治療は可能なのか?

Xist遺伝子を他の染色体に移すと不活性化が起こる

Xist遺伝子が、X染色体の不活性化に必要な遺伝子として発見されたのは、1996年の事です。

翌1997年には、Xist遺伝子を、X染色体以外の染色体に移す実験が行われました。

実験は成功し、Xist遺伝子を移された先の染色体では、遺伝子の発現が、完全に抑えられた事が、証明されました。

Xistから転写された長いRNAが、移された先の染色体を覆ってしまうわけです。

→ダウン症の染色体は47本!治療は可能なのか?

ダウン症の患者のiPS細胞を使って21番染色体の働きを止められた!

ダウン症の発症原因となっている、21番染色体の余分な1本に、Xist遺伝子を移したら、どうなるか?ここで使われたのが、iPS細胞の技術です。

iPS細胞を使い、試みを実践したのが、米マサチューセッツ大学医学部のローレンス教授たちでした。

ダウン症患者の細胞からiPS細胞を作り、Xist遺伝子を使って、余分な21番染色体の働きを、ほぼ止める事に成功しました。

研究成果は、2013年7月17日付の「ネイチャー」電子版に発表されています。

ローレンス教授らは、今後、ダウン症のモデルマウスを使って、染色体治療ができるか、取り組むとしています。

→不妊治療でのダウン症の確率は!?


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→ダウン症の出生確率を今すぐ7割軽減する


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